Pílula contra câncer de pâncreas que fez médicos chorarem é aprovada nos EUA

A pílula contra ocâncer de pâncreas que fez médicos chorareme levantou a plateia nomaior congresso de oncologia do mundofoi aprovada nesta quarta-feira (26) nos Estados Unidos.

AFood and Drug Administration (FDA), agência reguladora americana, autorizou o uso do daraxonrasib, vendido no país com o nome comercial Rasonque, para determinados pacientes adultos com câncer de pâncreas metastático.

Em junho, og1mostrou que os resultados do medicamento haviam provocado uma rara ovação durante a sessão plenária daAmerican Society of Clinical Oncology (ASCO), em Chicago.

Na ocasião, médicos se levantaram para aplaudir os dados de um estudo de fase 3 com 500 pacientes.O tratamento praticamente dobrou a sobrevida mediana em comparação com a quimioterapia.

Agora, menos de três meses depois daquela apresentação, o remédio deixou de ser apenas experimental nos Estados Unidos.

➡️ A aprovação vale para adultos comadenocarcinomade pâncreas metastático que já receberam pelo menos um tratamento sistêmico anterior ou que não podem receber uma combinação de diferentes medicamentos sistêmicos.

Segundo a FDA, a autorização ocorreu cerca de seis meses e meio antes da data prevista para a conclusão da análise regulatória.

“A aprovação de hoje oferece uma nova opção fundamental para pacientes diante de um câncer extraordinariamente difícil e historicamente complicado de tratar”, afirmou Kyle Diamantas, comissário interino da FDA.

Por que essa pílula chamou tanta atenção?

O daraxonrasib é tomadouma vez por diae age sobre diferentes formas da proteína RAS, que participa do crescimento dos tumores e está alterada na grande maioria dos casos de adenocarcinoma de pâncreas.

Durante décadas, bloquear essa proteína foi considerado um dos grandes desafios da oncologia.

Foi justamente o resultado obtido contra esse alvo que chamou a atenção durante a ASCO.

O estudo RASolute 302 seguiu o padrão mais rigoroso da medicina: um ensaio clínico randomizado de fase 3. Quinhentos pacientes foram divididos por sorteio em dois grupos — nem os médicos nem os pacientes escolheram quem receberia o quê. Um grupo tomou o comprimido; o outro seguiu com a quimioterapia convencional.

Esse formato existe para eliminar vieses e garantir que qualquer diferença nos resultados seja atribuível ao tratamento, não ao acaso. É o tipo de evidência que a medicina exige antes de mudar um protocolo global.Os resultados foram considerados finais — não há análise pendente, não há dado faltando.

Um dado, particularmente, chamou atenção dos pesquisadores:apenas 1,2% dos pacientes que usaram daraxonrasib precisaram interromper o tratamento por efeitos colaterais. No grupo de quimioterapia, essa taxa foi de 11,2%.

A conclusão dos pesquisadores, publicada no Journal of Clinical Oncology, foi direta:o daraxonrasib deve se tornar o novo padrão de tratamento para pacientes com câncer de pâncreas metastático em segunda linha.

‘O aplauso em pé foi merecido’

Stephen Stefani, oncologista da Americas Health Foundation, estava presente na sessão plenária em Chicago. Aog1, ele explica a comoção:

"Raramente celebramos um medicamento com esse perfil: baixa toxicidade, impacto real em sobrevida e um mecanismo inédito para essa doença", diz ele. "Eram mais de 500 pacientes com câncer de pâncreas avançado, já sem resposta à quimioterapia, avaliados no desenho mais rigoroso da pesquisa clínica —e com sobrevida dobrada em relação ao padrão anterior. O aplauso em pé foi merecido."

Stefani destaca o peso estatístico dos resultados:

"Os 13 meses são uma mediana — há pacientes que viveram muito além disso. Mais de 30% tiveram redução objetiva da doença, com duração suficiente para ampliar a sobrevida de forma significativa. E o perfil de toxicidade é manejável, o que, numa doença dessa gravidade, não é um detalhe menor."

Para ele, o resultado ultrapassa o dado clínico.

"O resultado confirma que estamos avançando numa direção que por muito tempo pareceu fechada —a de oferecer sobrevida real a pacientes para os quais, até agora, pouco havia a fazer."

Por que é tão difícil tratar

Para quem não acompanhou a história desde o começo, vale entender o tamanho do obstáculo que o daraxonrasib superou.

O câncer de pâncreas mata de um jeito particular. Não avisa. Não dá sintomas no começo. Quando é diagnosticado, cerca de 80% dos casos já estão em estágio avançado ou metastático — espalhado para outros órgãos, fora do alcance de cirurgia.

Nos Estados Unidos, aproximadamente 60 mil pessoas recebem o diagnóstico por ano; 50 mil morrem. No Brasil, são 13 mil novos diagnósticos anuais; cerca de 12 mil morrem. A sobrevida em cinco anos, para a forma metastática, é de cerca de 3%. Uma das mais baixas entre todos os cânceres.

A resistência da doença ao tratamento está, em grande parte, numaproteína chamada RAS—um interruptor celular que, quando mutado, trava na posição "ligado" e não para de ordenar às células que cresçam e invadam. Isso acontece em mais de 90% dos tumores pancreáticos.

Durante décadas, pesquisadores tentaram bloquear o RAS. E falharam. A molécula não oferece uma superfície clara onde uma droga possa se fixar — como uma fechadura cujo miolo foi polido até perder os relevos. A chave entra, mas não encontra onde se firmar. O RAS ficou conhecido na literatura médica comoundruggable(intratável).

O daraxonrasib conseguiu chegar lá, e não apenas numa variante da mutação, mas em várias ao mesmo tempo. Para os pacientes do estudo, todos metastáticos e sem mais opções após a quimioterapia, isso fez uma diferença de 6,5 meses a mais de vida, em mediana.